多变量预测模型研究的报告指南:TRIPOD声明

临床预测模型可以帮助临床医师评估患者发生某种疾病(诊断模型)或未来某一时间发生特定事件(预后模型)的可能性或风险,能够辅助临床医师做出临床决策。

但是大多数证据表明,预测模型研究的报告质量较差。只有全面清晰的报告预测模型各个方面的信息,才能充分评估预测模型存在的偏倚风险和潜在有用性。

TRIPOD工作组提出了一系列建议,旨在帮助临床医师在开发、验证或更新预测模型时需要注意哪些方面。

本篇文章介绍了TRIPOD声明中的22个项目,这些项目是报告预测模型研究时必不可少的。TRIPOD声明旨在提高预测模型研究报告的透明度,而不探究预测模型的研究方法。


目  录

  • 1. 介绍
  • 2. 预测模型研究
  • 3. 多变量预测模型研究的报告
  • 4. 预测模型研究报告指南:TRIPOD声明
  • 5. TRIPOD检查清单
  • 6. TRIPOD解释和说明
  • 7. 讨论
  • End

1. 介绍

在医学领域,临床医师会根据患者一系列特征来估计其现在或将来发生某一特定事件的风险和概率,从而做出临床决策(图1)。

图1 诊断和预后预测建模研究的示意图

图1 诊断模型中预测的性质是在预测时间T=0时,估计患者发生某种疾病或特定事件的可能性。预后模型中预测的性质是估计患者在特定时间段内是否会出现特定事件或结局的可能性。换句话说,诊断模型主要关注的是横断面关系,而预后模型则涉及纵向关系。

诊断预测模型可以评估患者发生某种疾病的概率,然后及时通知患者转诊,进行进一步检查。

预后预测模型可以评估患者未来某一时间发生特定事件的风险,可以通过加强随访,改善患者预后。

这种风险估计也可以用于治疗性的临床试验中,对受试者进行风险分层。

在风险评估时,很少基于单个预测变量去估计患者的风险,临床医生通常会根据患者的临床特征、检验结果等多项指标来做出预测,因此预测的本质通常是基于多变量的。

图2 诊断模型和预后模型研究之间的差异

预测模型通常也叫风险评分、预测规则,是通过结合多个预测变量并为每个预测变量分配相应权重来评估风险或概率的一种数学工具。常见的预测模型有Framingham风险评分、Ottawa Ankle RulesEuroScoreNottingham Prognostic IndexSAPS等。

2. 预测模型研究

预测模型研究大致分为模型开发研究、模型验证研究或两者都有的研究(图3)。模型开发研究是通过筛选相关的预测变量,并将这些预测变量进行统计分析,最后推导出一个多变量预测模型。

Logistic最常用于短期结局(如疾病的有无,30天死亡率),而Cox回归最常用于长期结局(如10年风险)。

有些研究还可能专注于对某个特定预测变量(如新发现的变量)所带来的预测价值进行量化。

图3 TRIPOD声明涵盖的预测模型研究的类型

使用建模时使用的原始数据集来评估预测模型的预测能力时会使结果过于乐观,这是由于模型的过度拟合和预测变量筛选策略导致的。因此开发新预测模型的研究应始终包括某种形式的内部验证,通过内部验证来量化开发模型中预测性能的任何乐观估计。

内部验证技术只需要使用开发模型的原始数据,它包括bootstrapping和交叉验证等方法。内部验证对于模型开发是很有必要的。在模型开发过程中,也可以使用shrinkge或者惩罚(如岭回归和Lasso回归)来解决过度拟合、乐观和错误校准的问题。

在构建好预测模型之后,强烈建议在开发数据集之外的患者群体中评估模型的性能,也就是外部验证。外部验证要求使用构建好的原始模型来预测新数据集中患者的结局,并将预测结局与实际观察的结局进行比较。

外部验证可以使用同一研究人员收集的患者数据,通常使用定义和测量都相同的预测变量和结局变量,但有时候外部验证的样本数据不是在同一时间,而是在以后时间收集的数据(时间验证或狭义验证);或者是其他国家/地区的其他研究人员使用不同的定义和测量方法收集的数据(地理或广泛验证);或者不同临床环境下但患者相似的数据;或者其他类型的患者数据。

如果模型的性能较差,可以根据验证数据集数据进行更新或调整。

3. 多变量预测模型研究的报告

有几篇综述评估了预测模型研究的报告的质量,发现大多数预测模型的研究报告质量较差,从患者数据描述到统计建模方法,都没有充分描述模型开发的各个方面信息。

大多数预测模型研究报告存在以下问题:预测变量筛选、缺失数据处理和模型构建策略的关键细节描述较少;统计方法存在缺陷、样本量较小、缺失数据处理不当、模型缺乏验证等。

上述存在的问题最终可以导致开发出来的预测模型不能应用于临床实践。因此,相比较于已经开发的大量模型,很少有预测模型可以在临床实践中广泛应用。

近年来,医学领域开发的预测模型越来越多。卫生领域的决策者们也建议在临床实践中使用预测模型,来帮助临床医师做出临床决策。预测模型研究报告的一般要求是:如果有需要,其他研究人员可以重复论文中的步骤来获得相同的结果。因此,在研究报告时,必须清楚的描述开发和验证模型的关键细节。

4. 预测模型研究报告指南:TRIPOD声明

本文描述了TRIPOD声明的开发,该声明是专门为开发和验证多变量预测模型的研究报告而设计的,不适用于病因学研究中的多变量预测建模或者研究单个预测变量的研究。另外,TRIPOD声明也不适用于影响研究。

观察性研究STROBE、肿瘤标记物研究REMARK、诊断准确研究STARD和遗传风险预测研究GRIPS的报告指南均包含许多与开发或验证预测模型有关的项目,但这些报告指南不完全适用于预测模型研究。

与预测模型最接近的两条报告指南是REMARK和GRIPS。然而REMARK的重点主要是预后因素,而不是预测模型,而GRIPS声明旨在利用遗传风险因素和围绕处理大量遗传变异的特定方法论问题进行风险预测。

TRIPOD声明涵盖了医学领域中诊断和预后预测模型的开发和验证。声明还更加重视验证研究和此类研究的报告要求。评估特定预测变量增量值的研究报告也完全符合TRIPOD的职权范围。

5. TRIPOD检查清单

TRIPOD声明是一个包含22个项目的检查清单,这些项目对于报告开发和验证多变量预测模型的研究至关重要。包括标题和摘要(项目1和2)、背景和目的(项目3)、方法(项目4-12)、结果(项目13-17)、讨论(项目13-20)和其他信息(项目21-22)。

22个项目清单

TRIPOD声明涵盖了预测模型开发、预测模型验证以及两者结合的所有研究类型(图3),因此有些项目仅与预测模型开发的研究有关,如项目10a、10b、14和15。有些项目仅与预测模型外部验证的研究有关,如10c、10e、12、13c、17和19a。其他所有项目均与预测模型开发和验证研究有关。

D表示仅与预测模型开发有关的项目,用V表示仅与预测模型验证有关的项目,用D;V表示与两种研究类型都有关的项目。

TRIPOD声明仅是报告预测模型研究的指南,并没有规定如何开发或验证预测模型。另外,这个声明也不是衡量多变量预测模型质量的评估工具。

6. TRIPOD解释和说明

除了TRIPOD声明外,我们还针对该声明制作了详细的解释和说明文件。每一个项目都进行了解释和说明,并提供了已发表文章的优秀报告示例。

另外,因为很多预测模型研究在方法上都很薄弱,解释和说明文件中也总结了一些优秀方法的示例。

7. 讨论

许多文章表明,医学领域已发表的文章中多变量预测模型开发和验证的报告质量都较差。在没有研究关键细节的详细报告情况下,科学和医学界很难客观地判断预测模型研究的优缺点。

TRIPOD声明的目的是提高预测模型研究的报告质量。声明的制定主要是帮助研究者去怎么撰写预测模型开发、验证或更新的报告,帮助期刊编辑和同行评审专家审阅研究者提交的论文手稿,并帮助读者对已发表的预测模型研究进行严格评估。

TRIPOD声明并未规定如何开发、验证和更新模型,也不是评估预测模型研究质量和量化偏倚风险的工具。但是声明也希望研究人员采用恰当的研究设计进行统计分析,确保报告模型开发和验证的所有方面。TRIPOD的解释和说明文件描述了预测模型研究的好的研究设计方法,并强调了应该避免的一些不恰当的方法。

TRIPOD声明鼓励研究人员提供可以反映研究设计和研究步骤的完整透明报告。这也是研究人员应该提供的最低限度的信息,用来告诉读者该研究是如何进行的。

不建议研究者采用标准化的报告结构,研究者只需要详细清晰的说明研究的关键细节信息。

TRIPOD声明鼓励研究人员制定研究方案,尤其是预测模型开发研究,还可以在ClinicalTrials.gov网站中注册研究。在进行前瞻性研究时,也要认识到研究方案对预测模型开发和验证的重要性。研究作者可以在手稿提交给同行评审时附上研究方案,以便读者了解将患者纳入研究的依据或者所有分析是否经过预处理。

为了帮助期刊编辑、同行评审审稿以及论文出版后方便读者阅读,建议将本研究的清单项目作为手稿的附件材料提交。清单的TRIPOD报告模板可以从www.tripod-statement.org网站下载。

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